别称ivosidenib、拓舒沃、AG-120
适应症适用于采用经充分验证的检测方法诊断为携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。
在一项针对复发或难治性急性白血病(AML)的研究中,实验性药物艾伏尼布显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。
该项Ⅰ期多中心试验主要由来自德克萨斯大学安德森癌症中心的研究者领导,目的是确定艾伏尼布治疗具有异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的AML患者的安全性和有效性。其研究结果于6月2日在线发布于《NEJM》上,并在2018美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。
AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变,艾伏尼布 (AG-120) 是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。艾伏尼布在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行,共纳入258例AML患者,接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群(125例)中,完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%,完全缓解率21.6%,总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月,9.3月和6.5月。
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