奥格西韦奥(OGSIVEO)

奥格西韦奥（Ogsiveo），通用名尼鲁卡司他（Nirogacestat），是由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂。该药物于2023年11月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，主要用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤（Desmoid Tumors）成年患者。硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的纤维肉瘤，常导致严重功能障碍和疼痛，且传统治疗手段有限。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶的活性，进而减少细胞增殖信号的传递，延缓肿瘤的生长和进展，从而改善患者的生活质量。

奥格西韦奥的获批为硬纤维瘤患者带来了新的治疗选择，填补了该领域全身治疗的空白。其在临床试验中展现出良好的耐受性和显著的抗肿瘤活性，为患者提供了更安全、有效的治疗方案。目前，奥格西韦奥尚未在中国大陆地区上市，也未被纳入中国医保目录。然而，其在美国的获批上市已为全球罕见病治疗领域带来了新的希望，未来有望通过更多临床研究和国际合作，推动其在中国的上市进程，为国内患者提供更优质的治疗选择。