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别称Cablivi、卡帕珠单抗、卡拉西单抗、卡布利维、卡普赛珠单抗
适应症卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP),联合血浆交换和免疫抑制治疗。
卡普拉珠单抗(Caplacizumab,商品名:Cablivi)是由 Ablynx 公司研发的一种创新性药物,于2019年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。aTTP 是一种罕见且严重的自身免疫性疾病,其特征是微血管血栓形成和血小板减少,可能导致多器官损伤和死亡。卡普拉珠单抗通过靶向血管性血友病因子(vWF)的 A1 域,抑制 vWF 与血小板的相互作用,从而减少 vWF 介导的血小板黏附和消耗,有效缓解 aTTP 患者的微血管血栓形成和血小板减少。
在全球范围内,卡普拉珠单抗的批准时间有所不同。继美国之后,该药物在欧盟也获得了批准,随后在其他国家和地区逐步上市。卡普拉珠单抗的上市标志着 aTTP 治疗领域的一个重大突破,为患者提供了一种新的、有效的治疗选择,显著改善了患者的预后并减少了并发症的发生。
在中国,卡普拉珠单抗尚未纳入医保目录,这在一定程度上限制了其在国内的广泛应用。然而,随着医疗保障体系的不断完善和对罕见病治疗的重视,未来卡普拉珠单抗有望被纳入医保,从而减轻患者的经济负担,使更多患者能够受益于这一创新药物。
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