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别称耐而赞,Avalglucosidase alfa
适应症主要用于治疗庞贝病。
庞贝病是一种严重影响患者生活质量的罕见病,被列为中国第一批罕见病目录之一。在NEXVIADYME出现之前,治疗庞贝病的药物选择相对有限。因此,NEXVIADYME(耐而赞/注射用艾夫糖苷酶α/avalglucosidase alfa)的研发和上市,为患者提供了更多治疗选择。
作为一种创新的重组人源α-葡萄糖苷酶制剂,NEXVIADYME专门针对庞贝病——一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起的罕见遗传性疾病。
庞贝病患者的肌肉细胞无法分解糖原,导致肌肉受损、呼吸困难和心脏问题。而NEXVIADYME的问世,标志着庞贝病治疗领域的一大突破,为全球的患者带来了新的福音。
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