恩西地平(Enasidenib)的FDA中文说明书

恩西地平(Enasidenib)的FDA中文说明书

恩西地平（Enasidenib），商品名IDHIFA，是一种针对特定类型急性髓性白血病（AML）的靶向治疗药物。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变酶的活性，减少异常代谢产物的生成，从而恢复细胞正常功能。本文将详细介绍恩西地平的相关信息，帮助患者和家属更好地了解这种药物。

一、药物基本信息

1. 名称与研发

恩西地平，英文名Enasidenib，中文名恩西地平，别称IDHIFA、甲磺酸恩西地平。该药物由美国Celgene公司研发，并于2017年8月1日获得美国FDA批准上市。

2. 适应症

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这一适应症是基于药物对特定基因突变患者的疗效而确定的。

3. 剂型与规格

恩西地平为片剂，主要有50mg和100mg两种规格。50mg片剂为淡黄色至黄色椭圆形薄膜包衣片剂，一面刻有“ENA”，另一面刻有“50”；100mg片剂为淡黄色至黄色胶囊状膜包衣片剂，一面刻有“ENA”，另一面刻有“100”。

二、用法用量与特殊人群用药

1. 用法用量

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎恩西地平片剂。每天大约同一时间口服恩西地平片。

2. 特殊人群用药

对于儿童患者，恩西地平的安全性和有效性尚未确定。老年患者与年轻人相比，安全性和有效性总体上没有差异。肝功能损害患者中，轻度肝功能损害不会改变全身暴露量，但重度肝功能损害可能增加暴露量。肾功能损害患者中，全身暴露量不会因肾功能损害而改变。

3. 毒性监测与剂量调整

在使用恩西地平前，应评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月每2周监测一次。如果出现严重不良反应，可能需要中断治疗或调整剂量。

三、药物相互作用与贮存方法

1. 药物相互作用

恩西地平可能与多种药物发生相互作用，包括CYP1A2、CYP2C19、CYP3A、OATP1B1、OATP1B3、BCRP和P-gp的底物。这些相互作用可能导致药物暴露量增加或减少，从而影响疗效或增加不良反应的风险。因此，在使用恩西地平时，应避免与这些药物同时使用，除非另有建议。

2. 贮存方法

恩西地平应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在20–25ºC（允许偏差在15–30ºC之间）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。同时，应远离阳光直射，选择干燥、通风良好的地方存放。

四、用药注意事项

1. 胎儿/新生儿风险

恩西地平可能对胎儿造成伤害，动物实验证明具有致畸性、胚胎毒性和胎儿毒性。因此，治疗期间应避免怀孕，育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取适当的避孕方法。

2. 哺乳期用药

尚不清楚恩西地平是否会分布到母乳中，因此在治疗期间以及停药后2个月内应停止哺乳。

3. 定期监测

患者在使用恩西地平时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。如果出现需要呼吸支持（即插管、辅助呼吸）的严重肺部症状和/或尽管接受皮质类固醇治疗，肾功能障碍仍持续超过48小时，则应中断恩西地平治疗。

恩西地平作为一种针对特定类型AML的靶向治疗药物，为患者提供了新的治疗选择。然而，在使用过程中，患者和家属应充分了解药物的适应症、用法用量、特殊人群用药、药物相互作用以及贮存方法等信息，并遵循医嘱，定期监测相关指标，以确保用药安全有效。