培米替尼(pemazyre)的作用效果

培米替尼（Pemazyre）是一种突破的靶向药物，自2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，迅速成为全球首个用于治疗胆管癌的靶向药物。它首要针对具有FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者，通过阻断FGFR信号通路，有效减缓或停止肿瘤细胞的生长，为胆管癌患者带来了新的治疗愿望。

培米替尼的作用效果

显著的疗效

一项名为FIGHT-202的II期临床试验评估了培米替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。试验最终显示，接受培米替尼治疗的患者中，总体缓解率为36%，其中部分缓解率为35.5%，完全缓解率为0.5%。中位无进展生存期（PFS）为7.0个月，中位总生存期（OS）为17.5个月。这些数据表明，培米替尼在控制肿瘤生长和延长患者生存期方面表现出色。

精准靶向

培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，能够特异性地抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3。通过这一机制，培米替尼不仅适用于胆管癌的治疗，还在某些稀有的骨髓/淋巴系统肿瘤中显示出良好的治疗潜力，针对FGFR1重排的骨髓/淋巴系统肿瘤（MLN），培米替尼展现了高达完全血液学和细胞遗传学反应率。

提升生活质量

除了显著的治疗效果外，培米替尼还显著提升了患者的生活质量。通过降低癌细胞的扩散或转移，培米替尼可以减缓病情恶化，减轻患者的症状和痛苦。许多患者在接受培米替尼治疗后，能够更好地进行日常生活和工作，提高患者的整体生活质量。

用药注意事项

剂量与用法

培米替尼的标准剂量为每日口服13.5毫克，连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个周期。患者在使用培米替尼时，应严格按照医生的指导进行，不可随意增减剂量或更改用药频率。每日一次的给药做法方便患者管理。

监测与检查

培米替尼可能致使多种眼部问题，包括干眼症和视网膜病，在开始治疗前，患者应进行全面的眼科检查，并在治疗的前6个月内每2个月进行一次眼科检查，包括光学相干断层扫描（OCT），每3个月进行一次眼科检查。如果出现眼部不适或视力变化，应立即咨询医生，需要定期监测血磷水平，以及定期检查肝功能，防止肝损伤。