佩米替尼是什么药?适应症是什么?

佩米替尼（Pemigatinib）是一种选择性FGFR抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者。该药物通过精准阻断成纤维细胞生长因子受体信号通路，抑制肿瘤细胞增殖和存活，为特定基因突变患者提供靶向治疗选择。

1 药物基本信息

（1）通用名称：佩米替尼（Pemigatinib）

（2）商品名称：Pemazyre

（3）剂型规格：片剂，常见有4.5mg、9mg、13.5mg三种规格

（4）给药途径：口服给药，每日一次

2 药理作用机制

（1）选择性抑制FGFR1/2/3激酶活性，IC50值达0.4-1.2nM

（2）阻断FGFR信号通路下游的MAPK和PI3K通路激活

（3）诱导肿瘤细胞周期停滞在G1期，促进细胞凋亡

3 主要适应症

（1）FGFR2融合/重排阳性的晚期胆管癌：基于FIGHT-202研究数据，客观缓解率达35.5%

（2）复发/难治性骨髓增生异常综合征：针对FGFR1异常患者展现治疗潜力

（3）尿路上皮癌：对FGFR3突变或融合患者具有临床活性

4 特殊人群用药

（1）肝功能不全：Child-Pugh A级患者需减量25%，B/C级禁用

（2）肾功能不全：eGFR≥30mL/min无需调整，<30mL/min数据有限

（3）老年患者：≥65岁人群需密切监测不良反应

5 临床使用注意事项

（1）治疗前必须进行FGFR2基因检测确认靶点

（2）常见不良反应包括高磷血症、脱发和腹泻

（3）需定期监测血磷水平和眼科检查

6 药物相互作用

（1）CYP3A4强效抑制剂可能增加暴露量，需避免联用

（2）与质子泵抑制剂合用可能降低生物利用度

（3）与华法林联用需加强INR监测