培米替尼(pemazyre)的功效与作用

培米替尼(Pemazyre)是一种靶向药物，核心用于治疗特定类型的胆道癌，特别是那些具有FGFR2基因重排的患者。它通过抑制成纤维细胞生长因子受体(FGFR)，有效地阻止肿瘤细胞的生长和扩散。该药物为那些已经接受过至少一种系统治疗且病情仍然进展的成人患者提供了新的治疗选择。

培米替尼(Pemazyre)的功效与作用

治疗特定类型的胆道癌

培米替尼(Pemazyre)是全球首款胆管癌靶向疗法，特别适用于已转移或局部晚期、无法通过手术治疗的胆管癌患者。这些患者的肿瘤中往往存在FGFR2基因融合或其他重排。培米替尼通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2，显著减缓癌细胞的扩散。

临床试验数据赞成

培米替尼(Pemazyre)的批准是基于FIGHT-202研究的数据。该临床试验包含107名已接受过FGFR2融合或重排治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。研究导致显示，Pemazyre的总缓解率达36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24名患者(63%)的缓解持续时间约为6个月或更长，7名患者(18%)的缓解持续12个月或更长。

高效性与低毒性

培米替尼(Pemazyre)是一种小分子激酶抑制剂，其毒性作用低，不良反应少。IC50值(约为50%抑制效果时的药物浓度)小于2nM，这意味着它在低浓度下就能发挥显著的治疗效果，培米替尼还可以通过激活纤维细胞生长因子受体(FGFR)扩增和融合造成FGFR组成型激活，从而抑制纤维细胞生长因子受体1-3(FGFR1-3)磷酸化和信号传导并降低细胞活力，抑制恶性细胞的增殖和存活。

用药注意事项

眼部问题

培米替尼(Pemazyre)可能造成眼部问题，包括干眼症和视网膜病变。这些症状也许会严重影响患者的日常生活质量。在起初治疗前，患者应进行全面的眼科检查，并在治疗的前6个月内每2个月进行一次眼科检查，包括光学相干断层扫描(OCT)，每3个月进行一次眼科检查。如果在任何时候出现眼部不适或视力变化，应立即咨询医生。

血磷水平监测

培米替尼(Pemazyre)可能引起血磷水平升高，这是一种需要密切监测的代谢异常，包括肾功能损害和骨质疏松，患者在使用培米替尼期间应定期检测血磷水平，一旦发现异常应及时调整治疗方案。

肝功能监测

培米替尼(Pemazyre)也许对肝脏功能产生影响，故而在治疗期间需要定期监测肝功能指标，如ALT(谷丙转氨酶)、AST(谷草转氨酶)和胆红素水平。如果肝功能指标异常升高，应暂停用药并咨询医生，以评估是否需要调整剂量或停止治疗。